Servier presenta i risultati aggiornati per TIBSOVO® (compresse di ivosidenib) nello studio IDH1

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9 giugno 2023, 08:00 ET

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Il trattamento con TIBSOVO ha portato a remissioni durature, inclusa una risposta completa in quasi il 40% dei pazienti, e un profilo di sicurezza accettabile

Servier prevede di presentare una richiesta supplementare di nuovo farmaco (sNDA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense

BOSTON, 9 giugno 2023 /PRNewswire/ -- Servier, leader in oncologia impegnata a portare la promessa del domani ai pazienti che serviamo, ha annunciato oggi i dati aggiornati dello studio di Fase 1 su TIBSOVO® (compresse di ivosidenib) come monoterapia per i pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) recidivanti o refrattarie (R/R) mutate con l'isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1). I risultati presentati oggi al Congresso annuale 2023 della European Hematology Association (EHA) a Francoforte, in Germania, dimostrano che il profilo di efficacia e sicurezza di TIBSOVO può fornire una nuova importante opzione terapeutica per i pazienti con MDS all’interno di questo sottoinsieme molecolare definito.

Lo studio di Fase 1 in aperto includeva una valutazione della sicurezza, della tollerabilità e dell’attività clinica di TIBSOVO in pazienti con MDS R/R con mutazione IDH1. L'endpoint primario era il tasso di remissione completa (CR) più il tasso di remissione parziale (PR), mentre gli endpoint secondari chiave includevano la durata della CR più PR, la durata dell'indipendenza dalle trasfusioni e il tempo all'indipendenza dalle trasfusioni.

Nell’analisi di efficacia (n=18), nei pazienti trattati con TIBSOVO sono stati documentati un tasso di remissione completa (CR) del 38,9% e un tasso di risposta globale (ORR) dell’83,3%. Inoltre, il tempo mediano alla CR è stato di 1,87 mesi (intervallo: 1,0; 5,6). Al momento del cutoff dei dati, la durata mediana della CR non era stata raggiunta (range: 1,9, 80,8*) e la sopravvivenza globale mediana era di 35,7 mesi (range: 3,7*, 88,7*).

"Siamo lieti di condividere questi risultati aggiornati sull'efficacia che dimostrano remissioni durature e un profilo di sicurezza accettabile nei pazienti con MDS recidivante o refrattaria con mutazione IDH1 al congresso EHA di quest'anno", ha affermato Susan Pandya, MD, Vice President Clinical Development e Head of Cancer Metabolismo Sviluppo Globale Oncologia e Immuno-Oncologia, Servier. "Questi dati si aggiungono al crescente numero di prove a sostegno dell'inibizione mirata dell'IDH e non vediamo l'ora di intraprendere i prossimi passi con le autorità di regolamentazione per espandere potenzialmente l'uso di TIBSOVO negli Stati Uniti per includere il trattamento delle MDS recidivanti o refrattarie con mutazione IDH1. ."

Inoltre, dei nove pazienti che erano dipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi o piastrine al basale, il 66,7% (n=6) è diventato indipendente dalle trasfusioni durante qualsiasi periodo ≥ 56 giorni post-basale. Inoltre, dei nove pazienti che erano indipendenti dalle trasfusioni con globuli rossi o piastrine al basale, il 77,8% (n=7) ha mantenuto l'indipendenza dalle trasfusioni durante qualsiasi periodo ≥ 56 giorni post-basale.

"I pazienti con MDS recidivante o refrattaria con mutazione IDH1 attualmente non hanno opzioni terapeutiche mirate e i risultati sono generalmente scarsi per coloro che sperimentano una progressione della malattia dopo il trattamento con cure standard", ha affermato Courtney D. DiNardo, MD, MSCE, Professore associato, Dipartimento di Leucemia, Divisione di Medicina del Cancro, MD Anderson Cancer Center dell'Università del Texas e ricercatore dello studio. "Questa analisi aggiornata dimostra che TIBSOVO ha il potenziale per migliorare i risultati nel trattamento delle MDS recidivanti o refrattarie con mutazione IDH1 e rafforza l'importanza dell'analisi molecolare per garantire che stiamo sfruttando il potenziale beneficio delle terapie mirate."

Nel complesso, gli eventi avversi correlati al trattamento (TRAE) erano coerenti con il profilo di sicurezza noto di TIBSOVO. Tra i 19 pazienti inclusi nell'analisi di sicurezza, TRAE si sono verificati in otto (42,1%) pazienti, incluso un aumento dell'intervallo QTc di grado 1 in un paziente (5,3%), affaticamento di grado 3 in un paziente e iponatriemia di grado 3 in un paziente, nessuno dei quali ha portato all’interruzione del trattamento.

Nel 2019, la FDA statunitense ha concesso la designazione di terapia rivoluzionaria a TIBSOVO (ivosidenib) per il trattamento di pazienti adulti affetti da sindromi mielodisplastiche recidivanti o refrattarie con una mutazione suscettibile dell'isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1) rilevata da un test approvato dalla FDA. Servier intende presentare alla FDA statunitense una domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA) sulla base di questi risultati per TIBSOVO in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche R/R IDH1-mutate.